Da marzo 2026 esistono due terapie approvate ottenute da cellule riprogrammate.

Q: Le terapie approvate sono allogeniche. Che senso ha conservare cellule autologhe?

È l'obiezione più corretta che ci venga posta, e la risposta è che le due strade coesistono . La situazione però non è la stessa nelle tre specialità. Cardiologia. È in corso almeno un programma clinico autologo con iPSC-CM (NCT05647213); ReHeart e Heartseed HS-005 impiegano cellule allogeniche; IPS HEART è preclinico. Neurologia. Il fronte autologo è rappresentato da Oryon, Fase Ib/IIa, con dati diffusi tramite comunicato stampa e non ancora peer-reviewed. Amchepry, l'unica terapia approvata, è allogenica. Oftalmologia. È qui che il precedente autologo è più solido: il caso Mandai del 2014, pubblicato su NEJM nel 2017 con quattro anni di follow-up, e il Progetto L.U.C.Y., anch'esso autologo, con i primi interventi attesi nel 2027. La conservazione autologa mantiene disponibili le proprie cellule per eventuali future applicazioni autologhe, un ambito già in sperimentazione clinica ma non ancora parte della pratica terapeutica standard.

Q: Le terapie approvate in Giappone sono disponibili per i miei pazienti?

No. Amchepry e ReHeart hanno ricevuto un'approvazione condizionata e a tempo determinato dal Ministero della Salute giapponese e non sono disponibili in Europa. Le indicazioni sono inoltre limitate a pazienti selezionati non responsivi alle terapie convenzionali.

Q: Cosa vi aspettate da me?

Per iniziare, nulla. Non proponiamo un modello unico di collaborazione: ogni percorso si costruisce sulle esigenze specifiche dello specialista o della struttura, dal semplice confronto scientifico ad accordi più strutturati. Il primo contatto non impegna a nulla ed è, letteralmente, una conversazione.

Amchepry per il Parkinson e ReHeart per l’insufficienza cardiaca ischemica: approvazione condizionata, in Giappone. In oftalmologia nessuna approvazione, ma il follow-up pubblicato più lungo dell’intera piattaforma. Per il resto del mondo la domanda non è più «se», ma «quando».

L’evidenza per la sua specialità

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Ogni dato di questa pagina viene da fonti primarie: Nature, The Lancet, NEJM, Nature Medicine.

Cosa è successo, e cosa non è successo

Il 6 marzo 2026 il Ministero della Salute giapponese ha concesso, a poche settimane di distanza l’una dall’altra, l’approvazione condizionata a due terapie cellulari mai autorizzate prima al mondo. La commissione consultiva del ministero le aveva raccomandate il 19 febbraio; l’approvazione formale è arrivata due settimane e mezzo dopo.

Sono le prime due terapie a base di cellule staminali pluripotenti indotte ad aver ottenuto un’approvazione regolatoria nella storia della medicina. Vale la pena essere precisi su cosa questo comporta.

Non sono terapie disponibili in Europa. Sono approvazioni condizionate e a tempo determinato — sette anni, con verifica successiva dei dati — riservate a indicazioni specifiche in pazienti selezionati che non rispondono alle terapie convenzionali.

Ma il fatto che due approvazioni, per due organi completamente diversi, arrivino a distanza di poche settimane segna comunque una soglia: le iPSCs non sono più solo un principio dimostrato in laboratorio. Per la prima volta sono un prodotto regolato che trova applicazione nella pratica clinica.

Il punto di partenza è sempre la riprogrammazione cellulare

Una cellula somatica adulta — nelle linee di grado clinico oggi disponibili, mononucleate da sangue periferico oppure da sangue cordonale — viene riportata a uno stato pluripotente attraverso i fattori di riprogrammazione che sono valsi a Shinya Yamanaka il Nobel per la Medicina 2012. Da lì, protocolli di differenziamento specifici la indirizzano verso tipi cellulari altamente specializzati: neuroni dopaminergici, cardiomiociti, cellule dell’epitelio pigmentato retinico o corneale.

È la riprogrammazione, non il tessuto di origine, il denominatore comune che mette tre specialità distinte davanti alla stessa piattaforma tecnologica.

L’isolamento delle cellule mononucleate a partire da un singolo prelievo venoso.

Dove è arrivata la ricerca nella sua specialità

Ogni voce è classificata per livello di evidenza.

Approvazione regolatoria
Sperimentazione clinica
Stadio preclinico

Cardiologia

Pazienti trattati

Follow-up

1 anno

Origine

Allogenica

Approvato — Giappone, condizionato

ReHeart (Cuorips, spin-off dell’Università di Osaka) utilizza cardiomiociti ottenuti da cellule iPS di donatori sani, coltivati in sottili fogli cellulari applicati chirurgicamente sulla superficie del cuore. L’indicazione è l’insufficienza cardiaca grave da cardiomiopatia ischemica refrattaria alle terapie standard.

Negli otto pazienti trattati, a un anno di follow-up, i dati resi pubblici riportano un miglioramento sensibile dei sintomi: dispnea, palpitazioni. Il risultato è stato ritenuto sufficiente perché il Giappone includesse la terapia nella copertura assicurativa sanitaria pubblica.

Più a monte nella pipeline

Sperimentazione clinica

Heartseed HS-005 (studio EMERALD, Fase I/II) segue una logica diversa: sferoidi di cardiomiociti somministrati per via percutanea con catetere a consegna endocardica, non a cuore aperto. Primo paziente a fine marzo 2026 all’Ospedale Universitario di Shinshu. Arruolamento previsto: 14 pazienti. È pubblico un solo caso, quindi non generalizzabile.

Preclinico

IPS HEART lavora su cellule cardiache riprogrammate per le cardiomiopatie associate alla distrofia muscolare di Duchenne. Primo studio sull’uomo non previsto prima del 2027.

Leggi l’approfondimento in cardiologia

Neurologia

Pazienti trattati

Follow-up

24 mesi

Origine

Allogenica

Approvato — Giappone, condizionato

Amchepry (INN: raguneprocel — Sumitomo Pharma e Racthera, con il gruppo di Jun Takahashi al CiRA dell’Università di Kyoto) differenzia iPSCs allogeniche in progenitori neurali dopaminergici, trapiantati bilateralmente nel putamen mediante chirurgia stereotassica. L’indicazione è il miglioramento dei sintomi motori in pazienti con Parkinson che rispondono in modo inadeguato alle terapie farmacologiche esistenti, levodopa inclusa.

Il trial alla base dell’approvazione, condotto in modo indipendente dall’Ospedale Universitario di Kyoto e pubblicato su Nature nel 2025: sette pazienti tra i 50 e i 69 anni, tacrolimus come unico immunosoppressore, follow-up di 24 mesi. Profilo di sicurezza favorevole — 72 eventi avversi lievi e un caso moderato di discinesia su 73 totali — con segnali di miglioramento motorio.

Un secondo lavoro dello stesso gruppo su Cell Stem Cell (2025) ha analizzato la risposta immunitaria: nessun rigetto clinicamente rilevante indipendentemente dal grado di compatibilità HLA, sotto immunosoppressione moderata. Un dato da leggere con precisione: la tolleranza osservata è clinica, non assenza completa di risposta immunitaria a livello cellulare.

Più a monte nella pipeline

Sperimentazione clinica

Oryon Cell Therapies ha reso pubblici, tramite comunicato stampa, dati intermedi di uno studio di Fase Ib/IIa su neuroni dopaminergici autologhi con Harvard/Brigham, con miglioramenti motori riportati tra il 29% e il 62%. Sono dati aziendali preliminari, non peer-reviewed; una Fase III non è prevista prima del 2027‑2028.

Su fronte allogenico, un gruppo giapponese ha pubblicato su Nature Medicine (2026) un trial di Fase 1 sul trapianto di progenitori neurali in quattro pazienti con lesione midollare subacuta: sicurezza favorevole, miglioramento funzionale in due casi su quattro.

Preclinico

Immunomodulazione da iPSC in modelli murini di Alzheimer (Cedars‑Sinai): documentata per ora solo nel topo.

Leggi l’approfondimento in neurologia

Oftalmologia

Studi pubblicati

Follow-up

4 anni / 2 anni

Origine

Autologa e allogenica

Nessuna approvazione regolatoria

A differenza di cardiologia e neurologia, in oftalmologia non esiste ad oggi un’approvazione regolatoria. Esiste però il precedente clinico pubblicato con il periodo di osservazione più lungo dell’intera piattaforma.

Evidenza pubblicata

Nel 2014 un’équipe guidata da Masayo Takahashi ha eseguito il primo trapianto al mondo di epitelio pigmentato retinico derivato da iPSCs autologhe, in una persona con degenerazione maculare essudativa. Pubblicato su NEJM nel 2017, follow-up di quattro anni: sopravvivenza stabile dell’innesto, nessun evento avverso significativo. È un caso singolo, non uno standard di cura.

Nel 2024 Soma, Nishida e colleghi hanno pubblicato su The Lancet il primo studio nell’uomo su epitelio corneale ottenuto con questa tecnologia, in questo caso da cellule allogeniche, trapiantato in quattro pazienti con deficit di cellule staminali limbali: miglioramento visivo in tre casi su quattro, nessun rigetto significativo a due anni (monitoraggio esteso a 104 settimane), metà dei pazienti con basse dosi di ciclosporina e metà senza immunosoppressione oltre ai corticosteroidi.

In avvio

Nessun paziente trattato a oggi

Il Progetto L.U.C.Y. (Fondazione Banca degli Occhi del Veneto ETS, con il National Eye Institute) è il primo studio clinico italiano di terapia cellulare per la degenerazione maculare secca. Primi interventi attesi nel 2027.

DSP‑3077 (Sumitomo Pharma) applica foglietti retinici 3D alla retinite pigmentosa: Fase 1/2a, primo paziente nel 2026, designazione di farmaco orfano dalla FDA. Nessun dato di efficacia disponibile.

Leggi l’approfondimento in oftalmologia

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Cosa è già possibile, e cosa è ancora ricerca

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Livello di evidenza	Cardiologia	Neurologia	Oftalmologia
Approvato	ReHeart — allogenico, Giappone, condizionato	Amchepry — allogenico, Giappone, condizionato	Nessuna approvazione regolatoria
Sperimentazione clinica	Heartseed HS‑005 (allogenico, Fase I/II, un solo caso pubblico)	Oryon (autologo, dati aziendali preliminari); progenitori neurali in lesione midollare (allogenico, Fase 1, pubblicato)	Mandai et al., caso singolo autologo, NEJM 2017; Soma/Nishida, 4 pazienti allogenici, Lancet 2024; L.U.C.Y. (autologo, primi interventi attesi 2027); DSP‑3077 (allogenico, Fase 1/2a)
Preclinico	IPS HEART, cardiomiopatie da Duchenne	Immunomodulazione da iPSC in modelli murini di Alzheimer	—

Nessuna delle terapie approvate è ad oggi disponibile in Europa. Le approvazioni giapponesi sono condizionate, a tempo determinato e limitate a indicazioni specifiche.

Perché il momento del prelievo non è indifferente

Le cellule crioconservate mantengono, almeno per le caratteristiche oggi misurabili, il profilo biologico che avevano al momento del prelievo.

La crioconservazione arresta sostanzialmente l’attività metabolica e i processi associati all’invecchiamento cellulare. Da qui deriva un razionale prospettico: una raccolta effettuata più precocemente conserva cellule biologicamente più giovani e potenzialmente meno esposte all’accumulo, nel corso della vita, di alterazioni somatiche legate all’età, all’ambiente o all’insorgenza di patologie.

Vale la pena guardare anche alla velocità con cui il campo si è mosso, non solo al suo stadio attuale: dal primo innesto su un singolo paziente alle prime due approvazioni regolatorie sono passati dodici anni.

Movimentazione di un contenitore criogenico presso Swiss Stem Cells Biotech, Ticino.

2014

Primo trapianto al mondo di epitelio pigmentato retinico da iPSCs autologhe. Un solo paziente.

2017

Quel caso viene pubblicato su NEJM con quattro anni di follow-up: innesto stabile.

2024

Epitelio corneale in quattro pazienti su The Lancet. Nessun rigetto significativo a due anni.

2026

Due approvazioni regolatorie, per due organi diversi, nello stesso mese. Le prime al mondo.

2027

Primi interventi attesi del Progetto L.U.C.Y., in Italia.

Nello stesso periodo il fronte autologo è passato da ipotesi a percorso concreto: una sperimentazione di Fase Ib/IIa in neurologia e un programma clinico in avvio in oftalmologia. Il nodo punteggiato indica una data attesa, non un risultato acquisito.

Chi c’è dietro questa pagina

EternaCell è una realtà biotech e di biobanking svizzera con sede a Lugano, attiva nella conservazione di cellule autologhe da sangue periferico tramite un unico prelievo venoso.

Il processamento e la crioconservazione, da un minimo di 10 a un massimo di 30 anni, avvengono presso Swiss Stem Cells Biotech, biobanca ticinese accreditata FACT‑NetCord e certificata GMP.

Il Direttore Scientifico è il Prof. Angelo Luigi Vescovi, tra gli scopritori delle cellule staminali neurali nel cervello adulto dei mammiferi.

Prof. Angelo Luigi Vescovi, Direttore Scientifico.

I biocontainer presso Swiss Stem Cells Biotech, accreditata FACT‑NetCord e certificata GMP.

Certificazione GMP

Standard di qualità applicato ai processi e agli ambienti destinati alla manipolazione e conservazione di materiale cellulare.

Accreditamento FACT‑NetCord

Riferimento internazionale per le banche di cellule da sangue periferico, con verifiche periodiche sui protocolli.

Qualità svizzera

Custodia del materiale biologico nel rispetto della normativa elvetica e italiana, su orizzonti pluridecennali.

Swiss Stem Cells Biotech

La biobanca in Ticino dove le cellule vengono processate e conservate.

In pratica, cosa comporta

Consulenza preliminare

Si valuta l’idoneità del candidato.

Un unico prelievo venoso

A domicilio o presso una struttura convenzionata.

Isolamento delle PBMC e crioconservazione

Il processamento e lo stoccaggio avvengono presso SSCB.

Il materiale resta disponibile

Per eventuali impieghi futuri, nei limiti di ciò che la ricerca renderà possibile.

Sulla documentazione di processo, protocolli e tracciabilità si entra nel dettaglio parlandone.

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Le obiezioni che ci vengono poste più spesso

Le terapie approvate sono allogeniche. Che senso ha conservare cellule autologhe?

È l’obiezione più corretta che ci venga posta, e la risposta è che le due strade coesistono. La situazione però non è la stessa nelle tre specialità.

Cardiologia. È in corso almeno un programma clinico autologo con iPSC-CM (NCT05647213); ReHeart e Heartseed HS-005 impiegano cellule allogeniche; IPS HEART è preclinico.

Neurologia. Il fronte autologo è rappresentato da Oryon, Fase Ib/IIa, con dati diffusi tramite comunicato stampa e non ancora peer-reviewed. Amchepry, l’unica terapia approvata, è allogenica.

Oftalmologia. È qui che il precedente autologo è più solido: il caso Mandai del 2014, pubblicato su NEJM nel 2017 con quattro anni di follow-up, e il Progetto L.U.C.Y., anch’esso autologo, con i primi interventi attesi nel 2027.

La conservazione autologa mantiene disponibili le proprie cellule per eventuali future applicazioni autologhe, un ambito già in sperimentazione clinica ma non ancora parte della pratica terapeutica standard.

Le terapie approvate in Giappone sono disponibili per i miei pazienti?

No. Amchepry e ReHeart hanno ricevuto un’approvazione condizionata e a tempo determinato dal Ministero della Salute giapponese e non sono disponibili in Europa. Le indicazioni sono inoltre limitate a pazienti selezionati non responsivi alle terapie convenzionali.

Quali sono le garanzie sul processo di conservazione?

Il processamento e lo stoccaggio avvengono presso Swiss Stem Cells Biotech, biobanca certificata GMP e accreditata FACT‑NetCord: sono gli standard di riferimento internazionali per le banche di cellule a uso clinico.

Cosa vi aspettate da me?

Per iniziare, nulla. Non proponiamo un modello unico di collaborazione: ogni percorso si costruisce sulle esigenze specifiche dello specialista o della struttura, dal semplice confronto scientifico ad accordi più strutturati.

Il primo contatto non impegna a nulla ed è, letteralmente, una conversazione.

Cosa succede dopo che invio il messaggio?

Le risponde il team scientifico. Non c’è un modello di collaborazione da valutare e non c’è nulla da firmare: il primo passaggio è un confronto sui dati.

Se da lì emerge un interesse a costruire qualcosa di più strutturato, se ne parla in un secondo momento.

Dove posso verificare le fonti citate?

Ogni studio menzionato è riportato con autori, rivista, anno e DOI negli approfondimenti di specialità collegati. Tutte le fonti sono pubbliche.

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