Il mondo della medicina rigenerativa ha appena segnato una tappa storica. Sumitomo Pharma America (SMPA) ha annunciato che il primo paziente ha ricevuto il trattamento nell’ambito di uno studio clinico di Fase 1/2a per una terapia sperimentale basata su cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs). La terapia, denominata DSP-3077, rappresenta una frontiera avanzata nel trattamento della Retinite Pigmentosa (RP), patologia oculare genetica che porta alla cecità e per cui, ad oggi, le opzioni terapeutiche restano estremamente limitate.
Non si tratta solo di un test di sicurezza: è il culmine di decenni di ricerca sulla biologia delle cellule staminali e sulla capacità delle iPSCs di organizzarsi in strutture tissutali complesse, in grado di integrarsi nell’occhio umano.
Che cos’è la Retinite Pigmentosa
La Retinite Pigmentosa non è una singola malattia, ma un gruppo di disordini genetici rari che colpiscono la retina, il tessuto sensibile alla luce situato nella parte posteriore dell’occhio. Colpisce circa una persona su 4.000 a livello globale, con un decorso tipicamente suddiviso in tre fasi:
- Degenerazione dei bastoncelli — le cellule responsabili della visione notturna e periferica muoiono per prime, causando la cosiddetta “visione a tunnel”.
- Degenerazione dei coni — vengono colpiti successivamente i coni, responsabili della visione centrale, della risoluzione dei dettagli e della percezione dei colori.
- Perdita della vista — la progressione varia da individuo a individuo, ma nella maggior parte dei casi si arriva a una grave compromissione o alla perdita totale della vista.
Fino a poco tempo fa la scienza medica poteva fare ben poco per fermare questo declino: la sfida principale risiede nella complessità della retina e nella difficoltà di sostituire i fotorecettori morti con nuove cellule funzionali, correttamente connesse al sistema nervoso.
DSP-3077: non semplici cellule, ma un foglietto retinico 3D
La terapia sperimentale di Sumitomo Pharma cambia radicalmente approccio: non una semplice iniezione di cellule in sospensione, ma un foglietto retinico allogenico derivato da iPSCs.
Utilizzando cellule iPSCs — cellule adulte riprogrammate per tornare allo stato di staminali pluripotenti — i ricercatori sono in grado di indurre la formazione di un tessuto retinico stratificato, ricco di precursori dei fotorecettori. Questo tessuto viene poi processato in foglietti multistrato che imitano la struttura naturale della retina umana.
L’uso di cellule allogeniche (derivate da un donatore, non dal paziente stesso) consente di sviluppare una terapia “off-the-shelf”, pronta all’uso, riducendo tempi e costi rispetto alle terapie autologhe personalizzate.
La tecnologia alla base: il metodo SFEBq
Il successo di DSP-3077 affonda le radici in una tecnologia di coltura cellulare chiamata SFEBq (Serum-free Floating culture of Embryoid Body-like aggregates with quick reaggregation), sviluppata originariamente dal gruppo di ricerca del Dr. Yoshiki Sasai presso il RIKEN, il principale istituto di ricerca nazionale giapponese.
Questa tecnica di “auto-organizzazione” permette alle cellule staminali pluripotenti di organizzarsi spontaneamente in strutture neurali tridimensionali e organoidi, senza la necessità di scaffold esterni complessi. Grazie a una collaborazione pluriennale iniziata nel 2010 tra Sumitomo Chemical, Sumitomo Pharma e RIKEN, la tecnologia è stata perfezionata e scalata fino a un processo di produzione robusto per i foglietti retinici.
I dettagli del trial clinico (NCT06891885)
Lo studio in corso — identificato su ClinicalTrials.gov con il codice NCT06891885 — è una sperimentazione di Fase 1/2a, in aperto, a braccio singolo e con escalation della dose.
- Obiettivo primario: valutare sicurezza e tollerabilità di due diversi livelli di dose di DSP-3077 in pazienti adulti con Retinite Pigmentosa non sindromica.
- Obiettivi secondari: monitorare l’attecchimento del tessuto (engraftment), la risposta terapeutica potenziale e le prestazioni del dispositivo di consegna utilizzato per l’impianto.
- Partecipanti: 12 in totale, suddivisi in tre coorti basate sull’acuità visiva e sul dosaggio del trattamento.
- Procedura: una singola iniezione sottoretinica unioculare, durante la quale il foglietto retinico viene posizionato nello spazio sottoretinico del paziente.
Nel marzo 2026 la FDA ha concesso a DSP-3077 la Orphan Drug Designation (Designazione di Farmaco Orfano), riconoscendo l’importanza di sviluppare terapie per questa malattia rara.
Una collaborazione globale per la rigenerazione oculare
Lo sviluppo di una terapia così complessa richiede la sinergia di diverse eccellenze tecnologiche. Sumitomo Pharma America collabora strettamente con RACTHERA e S-RACMO, due joint venture nate per accelerare la medicina cellulare:
- RACTHERA funge da fulcro per la ricerca e lo sviluppo, ereditando la proprietà intellettuale e le competenze di Sumitomo Pharma nel campo delle iPSC.
- S-RACMO è una CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) specializzata nello sviluppo di processi e nella produzione di prodotti per terapie cellulari e rigenerative.
Questa struttura garantisce che la tecnologia sviluppata al RIKEN possa essere trasformata in un prodotto farmaceutico sicuro, standardizzato e disponibile su larga scala.
Uno sguardo al futuro
L’avvio di questo trial rappresenta un “milestone notevole”, come dichiarato da Tsutomu Nakagawa, CEO di SMPA. Se DSP-3077 dimostrerà di essere sicuro e capace di integrarsi correttamente nella retina dei pazienti, potremmo trovarci di fronte a una svolta epocale non solo per la Retinite Pigmentosa, ma per tutte le malattie degenerative della retina, inclusa la degenerazione maculare senile.
L’uso di foglietti retinici 3D derivati da iPSC apre la strada a una medicina che non si limita a gestire i sintomi, ma punta a ricostruire attivamente i tessuti danneggiati, restituendo speranza a milioni di persone nel mondo.
Per ulteriori dettagli tecnici e aggiornamenti sullo stato dello studio, è possibile consultare la scheda ufficiale su ClinicalTrials.gov.
Fonte: Sumitomo Pharma America Announces First Patient Receives Treatment in Phase 1/2a Study for its Investigational Therapy DSP-3077 for Retinitis Pigmentosa.