Il panorama del trattamento per il morbo di Parkinson sta vivendo una svolta decisiva.
La startup Oryon Cell Therapies è uscita ufficialmente dalla fase di “stealth mode” annunciando un finanziamento complessivo di 42 milioni di dollari (inclusa una tranche di Serie A da 21 milioni) per accelerare lo sviluppo della sua innovativa terapia cellulare autologa.
Sotto la guida del nuovo CEO Ron Cohen, veterano del settore biotech, l’azienda ha presentato dati clinici preliminari che aprono nuove speranze per il ripristino delle funzioni motorie nei pazienti.
La Scienza: Cellule Staminali iPSCs per Rigenerare i Neuroni
Il programma principale di Oryon si basa sull’utilizzo di cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) derivate dal paziente stesso. Queste cellule vengono programmate per diventare neuroni dopaminergici e successivamente impiantate nel putamen, un’area del cervello fondamentale per il controllo dei movimenti.
A differenza delle terapie allogeniche (da donatore), l’approccio di Oryon è autologo: poiché utilizza le cellule del paziente, evita la necessità di farmaci immunosoppressori, riducendo i rischi e migliorando potenzialmente la sopravvivenza a lungo termine dei neuroni trapiantati.
Risultati Clinici: Miglioramenti Motori fino al 62%
I dati intermedi della sperimentazione di Fase Ib/IIa, condotta presso il Brigham and Women’s Hospital e la Harvard Medical School, sono stati definiti da Ron Cohen come “esaltanti”.
I punti salienti dello studio su un primo gruppo di pazienti includono:
• Riduzione dei sintomi motori: I punteggi della scala MDS-UPDRS Parte III (fase “OFF”) sono diminuiti drasticamente, con miglioramenti compresi tra il 29% e il 62% a 6-18 mesi dal trattamento.
• Recupero della mobilità: I partecipanti hanno mostrato progressi significativi in sintomi cardine come bradicinesia, rigidità e andatura, oltre a migliori performance nei test di mobilità funzionale.
• Riduzione dei farmaci: Molti pazienti hanno potuto abbassare il dosaggio giornaliero di farmaci dopaminergici (levodopa), suggerendo che il trapianto stia effettivamente ripristinando la produzione naturale di dopamina.
Il Futuro: Impianti Bilaterali e Fase III
Forte del sostegno di investitori come Neuro.VC e Byers Capital, Oryon si prepara a un’espansione della ricerca. Già in questo trimestre inizieranno gli impianti bilaterali (in entrambi i lati del cervello) per potenziare ulteriormente i benefici terapeutici.
Secondo Ron Cohen, l’obiettivo è completare gli studi in corso e scalare la produzione per avviare una sperimentazione di Fase III tra la fine del 2027 e l’inizio del 2028. Sebbene siano necessari ulteriori dati per conclusioni definitive, i risultati attuali pongono la terapia autologa come una frontiera estremamente promettente per la medicina rigenerativa.
Fonti:
• https://firstwordpharma.com/story/5940761
• https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/oryon-cell-therapies-launches-with-21-million-advance-parkinsons-treatment-2026-03-23/
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