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trattamento pionieristico basato su cellule staminali per il recupero della vista

Cellule staminali pluripotenti indotte: un’opportunità per ridare la vista a chi soffre di danni corneali

Un trattamento pionieristico basato su cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) ha ripristinato la vista in quattro persone, aprendo nuove prospettive per le cure oculari.

Un innovativo trapianto di cellule staminali ha permesso a quattro pazienti con problemi visivi gravi di recuperare parzialmente la vista. Questo intervento, il primo del suo tipo al mondo, potrebbe rappresentare un significativo progresso per il trattamento delle cornee danneggiate. Pubblicato su The Lancet, lo studio ha mostrato miglioramenti duraturi in tre pazienti, mentre il quarto ha riscontrato benefici temporanei.

Kapil Bharti, ricercatore presso il National Eye Institute negli Stati Uniti, ha descritto i risultati come “un passo fondamentale”. Anche Jeanne Loring, esperta di cellule staminali presso il Scripps Research Institute, ha evidenziato come questa tecnologia possa offrire nuove speranze ai pazienti con malattie oculari complesse.

Un approccio innovativo per la rigenerazione corneale

La tecnica si basa sull’utilizzo di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS), ottenute da cellule del sangue di donatori sani e riprogrammate per tornare a uno stato primitivo, simile a quello embrionale. Da queste cellule sono state poi create cellule epiteliali corneali, con l’obiettivo di rigenerare lo strato trasparente che riveste l’occhio.

Le cellule staminali presenti nella regione dell’anello limbale, il bordo scuro intorno all’iride, svolgono un ruolo chiave nella salute della cornea, ma possono essere danneggiate da traumi o malattie, causando perdita della vista. Questa condizione, nota come deficit di cellule staminali limbali (LSCD), è complessa da trattare, e i trapianti tradizionali possono risultare inefficaci o soggetti a rigetto.

L’oftalmologo Kohji Nishida, dell’Università di Osaka, ha guidato il team giapponese che ha eseguito i trattamenti sperimentali su quattro volontari tra i 39 e i 72 anni. Durante l’intervento, il tessuto cicatriziale è stato rimosso da un occhio per ogni paziente, e un sottile strato di cellule epiteliali derivato da cellule iPS è stato posizionato sulla cornea.

Nuovi orizzonti per le terapie oculari

Dopo due anni, i pazienti non hanno riportato effetti collaterali significativi. Le cellule trapiantate non hanno generato tumori, e non si sono verificati casi di rigetto, neppure nei due pazienti che non hanno assunto immunosoppressori. “È incoraggiante osservare la mancanza di rigetto”, ha commentato Bharti.

Subito dopo il trapianto, tutti i pazienti hanno riportato miglioramenti della vista e una riduzione delle cicatrici corneali. Nei tre pazienti principali, i risultati si sono mantenuti stabili nel tempo, mentre uno ha mostrato un lieve peggioramento dopo un anno.

I ricercatori ipotizzano che il miglioramento visivo possa essere dovuto a vari fattori, tra cui la rimozione delle cicatrici prima del trapianto, la proliferazione delle cellule trapiantate, o la stimolazione delle cellule sane del paziente per la rigenerazione della cornea.

Il team di Nishida prevede di avviare un nuovo ciclo di test clinici a marzo per esaminare più a fondo l’efficacia della terapia, mentre altre sperimentazioni con cellule iPS sono già in corso per diverse malattie oculari. “I risultati attuali sono promettenti e ci incoraggiano a proseguire su questa strada,” ha concluso Bharti.

  1. Mallapaty, Smriti. “World-first stem-cell treatment restores vision in people.” Nature, 2024, https://www.nature.com/articles/d41586-024-03656-z.
  2. Nishida, K., et al. (2024). World-first stem-cell treatment restores vision in people. The Lancet. Retrieved from https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)01764-1/fulltext
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