Dans le numéro d’avril 2025 de la prestigieuse revue Nature, ont été publiés les résultats d’une étude clinique de phase I/II conduite au Japon sur l’utilisation de cellules dopaminergiques dérivées de cellules souches pluripotentes induites (iPS) pour le traitement de la maladie de Parkinson, une pathologie neurodégénérative caractérisée par la perte progressive des neurones dopaminergiques, responsables du contrôle du mouvement.

Les thérapies actuellement disponibles sont symptomatiques et tendent à perdre leur efficacité avec le temps, tandis que la transplantation de cellules dopaminergiques promet d’agir à la racine du problème.

Ce qui a été fait

I ricercatori hanno selezionato e trapiantato nei pazienti progenitori di neuroni dopaminergici derivati da cellule iPS, precedentemente testati in modelli animali per verificarne efficacia e sicurezza. Sette pazienti affetti da Parkinson sono stati trattati presso l’Ospedale Universitario di Kyoto. Dopo un attento monitoraggio iniziale su un primo paziente, i restanti sei hanno ricevuto un trapianto bilaterale nel putamen, una regione chiave del cervello coinvolta nel controllo motorio.

Les chercheurs ont sélectionné et transplanté chez les patients des progéniteurs de neurones dopaminergiques dérivés de cellules iPS, préalablement testés sur des modèles animaux pour en vérifier l’efficacité et la sécurité. Sept patients atteints de la maladie de Parkinson ont été traités à l’Hôpital Universitaire de Kyoto. Après un suivi attentif initial sur un premier patient, les six restants ont reçu une transplantation bilatérale dans le putamen, une région clé du cerveau impliquée dans le contrôle moteur.

Les résultats

Les patients ont été suivis pendant 24 mois avec des contrôles neurologiques, une imagerie cérébrale (IRM et TEP), et un suivi de la fonctionnalité motrice. Aucun des patients n’a développé d’événements indésirables graves ou d’effets secondaires imputables à la transplantation. Les cellules transplantées ont montré un comportement stable, sans croissance anormale, et ont démontré la capacité de synthétiser la dopamine, comme confirmé par les images TEP.

In termini di efficacia, quattro dei sei pazienti hanno mostrato miglioramenti nella funzione motoria durante il periodo « off » (senza farmaci), con una riduzione media del 20% dei sintomi, e cinque su sei hanno avuto benefici anche nel periodo « on » (con farmaci). Inoltre, i livelli di dopamina nel putamen (misurati con traccianti PET) sono aumentati, in particolare nel gruppo che ha ricevuto una dose più alta di cellule.

Ce que cela signifie pour l’avenir

Cette étude fournit la première démonstration clinique de la sécurité et de l’efficacité potentielle de la transplantation de progéniteurs dopaminergiques dérivés de cellules iPS chez des patients atteints de la maladie de Parkinson. Bien qu’il s’agisse d’une étude préliminaire, et malgré la nécessité de recherches supplémentaires à plus grande échelle, les résultats ouvrent la voie à de nouvelles possibilités thérapeutiques régénératives.

Pour ceux qui choisissent aujourd’hui de conserver leurs cellules avec EternaCell, cela représente un exemple concret supplémentaire du potentiel futur des thérapies cellulaires avancées. Les cellules cryoconservées peuvent en effet être reprogrammées en cellules iPS et utilisées, à l’avenir, pour des traitements personnalisés dans des domaines encore en phase expérimentale aujourd’hui mais de plus en plus proches de la clinique.