La medicina rigenerativa basata sulle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC — cellule adulte riprogrammate per tornare a uno stato embrionale e capaci di trasformarsi in qualsiasi tipo di cellula del corpo) continua ad avvicinarsi alla sperimentazione clinica in patologie fino a oggi difficili da trattare. Un esempio particolarmente interessante arriva da IPS HEART, società biotech impegnata nello sviluppo di terapie cellulari per le malattie muscolari e cardiache.
L’azienda sta sviluppando una nuova strategia per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD — una grave patologia genetica caratterizzata dalla progressiva degenerazione dei muscoli e da importanti complicanze cardiache).
Rigenerare nuovo tessuto muscolare
A differenza di strategie come l’exon skipping (una tecnica che “salta” le parti danneggiate di un gene per produrre una proteina funzionale, sebbene accorciata) o alcune terapie geniche che presentano limitazioni cliniche, l’approccio di IPS HEART punta alla rigenerazione del tessuto muscolare attraverso cellule ottenute da iPSC.
Il programma dedicato al muscolo scheletrico utilizza cellule denominate GIVI-MPCs (progenitori muscolari derivati da cellule staminali, progettati per generare nuovo tessuto umano). Secondo i risultati preclinici comunicati dall’azienda, queste cellule hanno dimostrato la capacità di contribuire alla formazione di nuovo muscolo e di ripristinare l’espressione della distrofina umana full-length (la versione completa e integrale della proteina necessaria per la stabilità dei muscoli, che le terapie attuali non riescono a ripristinare pienamente).
Un programma anche per il cuore
IPS HEART sta parallelamente sviluppando ISX9-CPC (una terapia cellulare cardiaca derivata da iPSC), destinata al trattamento delle cardiomiopatie associate alla Duchenne e alla distrofia di Becker. L’obiettivo è favorire la formazione di nuovo tessuto cardiaco contrattile nelle aree compromesse dalla fibrosi (la formazione di tessuto cicatriziale rigido che sostituisce il muscolo sano, compromettendone la funzione). Nei modelli preclinici, l’azienda riferisce un miglioramento della frazione di eiezione (parametro che misura l’efficienza con cui il cuore pompa il sangue).
Primo studio clinico previsto nel 2027
Il programma è ancora in fase preclinica. IPS HEART ha annunciato l’obiettivo di presentare alla Food and Drug Administration (FDA — l’ente governativo statunitense che regola i farmaci) una richiesta di Investigational New Drug (IND — la domanda di autorizzazione necessaria per iniziare a testare una nuova terapia sull’uomo) per GIVI-MPCs e avviare nel 2027 un primo studio clinico nell’uomo.
Le iPSC e il futuro della medicina rigenerativa
Le iPSC rappresentano una delle piattaforme più promettenti: attraverso la riprogrammazione, cellule adulte possono essere differenziate in numerose tipologie specializzate. È proprio in questa prospettiva che assume interesse la crioconservazione (il congelamento a temperature bassissime per preservare le cellule nel tempo) di cellule biologiche personali, come potenziale materiale di partenza per future applicazioni. La crescente presenza di programmi iPSC-derived (derivati da cellule staminali pluripotenti indotte) rappresenta un segnale significativo dell’evoluzione della medicina rigenerativa.
Conservare oggi le proprie cellule staminali con MyCells significa preservare nel tempo un materiale biologico che, alla luce di questi sviluppi, potrebbe in futuro rappresentare una risorsa preziosa per la ricerca e per applicazioni di medicina rigenerativa personalizzata.
Fonte: https://bioinformant.com/ips-heart-secures-8th-fda-regulatory-milestone/