Nel numero di aprile 2025 della prestigiosa rivista Nature, sono stati pubblicati i risultati di uno studio clinico di fase I/II condotto in Giappone sull’utilizzo di cellule dopaminergiche derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) per il trattamento del morbo di Parkinson.
Le terapie attualmente disponibili sono sintomatiche e tendono a perdere efficacia nel tempo, mentre il trapianto di cellule dopaminergiche promette di agire alla radice del problema.
Cosa è stato fatto
I ricercatori hanno selezionato e trapiantato nei pazienti progenitori di neuroni dopaminergici derivati da cellule iPS. Sette pazienti affetti da Parkinson sono stati trattati presso l’Ospedale Universitario di Kyoto. Le cellule iPS utilizzate sono state ottenute da un donatore sano attraverso la riprogrammazione di cellule del sangue periferico (lo stesso approccio utilizzato anche da EternaCell).
I risultati
I pazienti sono stati seguiti per 24 mesi. Nessuno dei pazienti ha sviluppato eventi avversi gravi. Quattro dei sei pazienti hanno mostrato miglioramenti nella funzione motoria durante il periodo “off”, con una riduzione media del 20% dei sintomi, e cinque su sei hanno avuto benefici anche nel periodo “on”. I livelli di dopamina nel putamen sono aumentati, in particolare nel gruppo che ha ricevuto una dose più alta di cellule.
Cosa significa questo per il futuro
Questo studio fornisce la prima dimostrazione clinica della sicurezza e dell’efficacia potenziale del trapianto di progenitori dopaminergici derivati da cellule iPS in pazienti con Parkinson.
Per chi oggi sceglie di conservare le proprie cellule con EternaCell, questo rappresenta un esempio concreto del potenziale futuro delle terapie cellulari avanzate. Le cellule crioconservate possono essere riprogrammate in cellule iPS e utilizzate per trattamenti personalizzati.
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