Il 19 febbraio 2026 è stata ufficialmente approvata in Giappone la prima terapia al mondo basata su cellule iPSCs per il trattamento del morbo di Parkinson. Si chiama Amchepry ed è il risultato di vent’anni di ricerca incessante, iniziata quando il professor Shinya Yamanaka scoprì come riprogrammare le cellule adulte per riportarle a uno stato pluripotente.
Ecco la storia di questa rivoluzione medica che sta per passare dal laboratorio alla vita dei pazienti.
La svolta: un’approvazione storica
Mentre il mondo guardava alle cellule staminali come a una promessa lontana, un panel di esperti del Ministero della Salute giapponese ha dato il via libera alla produzione e alla commercializzazione di Amchepry. Sviluppata da Sumitomo Pharma, questa terapia rappresenta un traguardo senza precedenti: è il primo farmaco cellulare al mondo derivato da cellule iPS pronto per l’uso pratico contro una malattia neurodegenerativa.
Una “ricarica” di dopamina nel cuore del cervello
Per chi soffre di Parkinson, il problema risiede nella progressiva perdita di cellule cerebrali che producono dopamina, il neurotrasmettitore che controlla i movimenti. Senza di essa, compaiono tremori, rigidità e difficoltà motorie.
La magia di Amchepry risiede nel modo in cui affronta il problema:
• La creazione: Le cellule iPSCs (fornite dalla Fondazione CiRA di Kyoto) vengono istruite per diventare cellule progenitrici neurali dopaminergiche.
• L’intervento: Queste nuove cellule vengono iniettate direttamente nel cervello del paziente.
• La rigenerazione: Una volta trapiantate, le cellule iniziano a produrre la dopamina mancante, con l’obiettivo di ripristinare le funzioni motorie compromesse.
I segnali di speranza dai primi pazienti
L’approvazione si basa sui risultati concreti ottenuti durante i test clinici. In una sperimentazione condotta su un piccolo gruppo di persone, i medici hanno osservato che in quattro pazienti su sei i sintomi motori sono migliorati significativamente già a due anni dal trapianto. È stato confermato che le cellule trapiantate non solo sono sopravvissute nel cervello, ma hanno effettivamente aumentato i livelli complessivi di dopamina in pazienti che non rispondevano più bene ai farmaci tradizionali.
Quando e per chi sarà disponibile?
La terapia Amchepry è destinata inizialmente a 35 pazienti (di cui 30 sotto i 65 anni) e sarà somministrata in istituzioni mediche altamente specializzate. Il debutto negli ospedali è previsto già per questa estate.
“Sono molto felice di vedere questo grande passo verso l’implementazione sociale”, ha commentato il Nobel Shinya Yamanaka. Con l’approvazione di Amchepry, il futuro della medicina rigenerativa non è più un’ipotesi, ma una realtà che sta per cambiare il modo in cui curiamo il cervello.
Fonte: https://www.nature.com/articles/d41586-026-00585-x
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